(주)삼오제약&(주)삼오파마켐

"희귀질환 환자에게 희망주고 싶다" 

삼오제약, 뮤코다당증VI형 환자 전원에 무상지원
 

[단박인터뷰]삼오제약 오성석 전무 

삼오제약(대표 오장석)이 희귀유전질환인 뮤코다당증 환자에게 희귀약을 무상 공급하기로 결정해 관심을 모으고 있다.

희귀질환 1인당 연간 약제비가 약 2억여원에 달하고 환자 부담금액만 4천여만원에 이르고 있다는 점에서, 삼오제약의
의약품 무상공급은 큰 의미를 지닌다는 것

삼오제약은 지난 8월말부터 미국 BioMarin 사에서 개발된 뮤코다당증 VI형 치료제‘나글라자임주(성분명: 갈설파제)’
의 무상공급을 시작했다. 
희귀약 무상공급으로 인한 사회적 기여를 통해 희귀질환에 대한 정부의 관심을 유도하겠다는 생각이다. 

오성석 전무를 만나 나글라임주 무상공급 배경과 의미에 대해 들어보았다.


뮤코다당증은 어떤질환인가?

일명 Maroteux-Lamy syndrome이라고도 부르는 뮤코다당증 VI형(MPS VI)은 효소 N-acetylgalactosamine 4 sulfatase 
(arylsulfatase B, 또는 ASB)의 부족으로 인해 발생하는 희귀 유전 질환이다. 

이 효소가 부족하면, glycosaminoglycan dermatan sulfate (GAG)의 단계적 분해가 차단되어 다양한 조직의 세포내
리소좀에 축적된다. 이로 인해 다양한 장기와 조직이 영향을 받아 점차 쇠약화되어 결국 사망에 이르게 되는 치명적인 
유전열성 질환이다. 

국내에서는 현재까지 뮤코다당증 VI형(MPS VI)의 치료법이 현재 거의 전무한 실정이었으며, 현재까지 총3명의 환자가
확인됐다.

무상공급을 진행하고 있는 약물은

8월말부터 공급에 들어갔으니 이제 3주차에 접어들고 있다. 나글라임주는 뮤코다당증 VI형(MPS VI)의 효소대체요법
치료제로서, 환자에게 선천적으로 부족한 특정효소(재조합 인간 ASB)의 주입을 통해 효소 결핍을 원상태로 회복
시키고 리소좀 내로 흡수된 효소가 GAG의 과잉축적을 막아 현저히 감소된 운동능력과 지구력을 높여주어 환자의 일상
생활을 가능하게 하는 획기적 신약이다. 

현재 나글라자임주는 세계 10여개국 이상에서 MPS VI형 환자의 치료에 사용되어 효과적이고 안전하다는 사실이 확인
된바 있다.

유럽연합 유럽의약품국(EMEA)과 미국 식품의약품안전청 (FDA)에서 각각 2006년 1월 26일자와 2005년 5월 31일자로
승인되었다. 
국내에서는 올해 1월 25일 식약청의 품목허가를 받고 심평원으로부터 6월 급여판정을 받은 바 있다. 

무상공급 대상은 어떻게 되나

과거 골수이식을 받았던 환자 1명을 포함한 전체 환자 3명에 대해 무상지원하고 있다. 나글라자임주의 무상공급 
대상 병원은 현재 서울아산병원(소아과 유한욱 교수)과 삼성서울병원(소아과 진동규 교수) 두 곳이다. 

이러한 무상지원 프로그램은 올해 말 나글라자임주의 약가가 고시돼 환자들이 보험 적용을 받을 수 있을 때까지 진행
될 계획으로, 약가 고시는 올해 말 정도로 예상된다. 

희귀약을 지원하게된 배경은

사실 희귀의약품은 워낙 고가의 약물이다 보니 무상지원을 결정하기 까지 어려움이 많았던 것은 사실이다. 그러나 
제약업체가 눈앞의 이익만을 바라보는 것이 아니라 사회에도 일정부문 기여해야 한다는 사명감을 가지고 무상공급을
하게됐다.

또한 희귀의약품과 희귀질환에 대한 정부의 배려와 지원이 필요하다는 생각도 무상공급을 하게된 또 다른 이유이다.

삼오제약 희귀약에 대해 설명해달라

삼오제약은 자매회사인 삼오파마켐 및 새한제약과 함께 B2B total service를 지향하는 회사다.

특히 세레자임주(고셔병치료제), 파브라자임주(파브리병치료제), 알두라자임주(MPS I형) 와 같은 여러 리소좀저장
질환(희귀질환) 치료제를 공급하고 있다.

올해 추가적으로 나글라자임주와 함께 희귀질환인 폼페병치료제 마이오자임주(미국 Genzyme), 뮤코다당증 II형치료
제 엘라프라제주(미국 Shire)를 출시할 예정에 있다. 


                                                                 출저: 데일리팜 가인호 기자 / 2008-09-12